Roma, 2 dic. (Adnkronos Salute) – "La valutazione delle terapie cellulari necessita chiaramente di un certo grado di flessibilità da parte delle autorità regolatorie" che si basi su "una serie di considerazioni quali il rischio intrinseco della terapia, la tipologia di patologia da trattare, l'innovatività della terapia, le esperienze pregresse su prodotti simili. Tuttavia" questa flessibilità "non può prescindere da un'approfondita caratterizzazione del farmaco e dalla stima della sicurezza ed efficacia del prodotto medicinale per assicurare ai pazienti la miglior terapia possibile e un rapporto del profilo beneficio-rischio positivo". E' quanto evidenzia una nota diffusa dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) a seguito di un meeting informale congiunto del Comitato per le terapie avanzate (Cat) e del comitato pediatrico (Pdco) dell'Agenzia europea dei medicinali (Ema), che si è tenuto nei giorni scorsi a Trieste. "L'incontro, organizzato dall'Aifa e dall'Agenzia slovena per i medicinali e i dispositivi medici, nel quadro degli eventi correlati alla presidenza Lituana del Consiglio Ue – sottolinea l'Aifa – ha offerto la possibilità di una riflessione approfondita sulle opportunità e sulle criticità, in ambito scientifico e regolatorio, della ricerca traslazionale che utilizza medicinali a base di cellule staminali mesenchimali e degli esiti di sperimentazioni cliniche controllate su bambini affetti da malattie rare e gravi. In particolare, è emersa la necessità di una maggiore collaborazione e condivisione delle informazioni scientifiche tra i responsabili della ricerca traslazionale e le autorità regolatorie al fine di un'applicazione rigorosa, uniforme e condivisa dei requisiti della qualità delle terapie cellulari". "È stata poi sottolineata – prosegue l'Aifa – la particolare rilevanza della ricerca non-clinica per comprendere i meccanismi biologici, le caratteristiche cellulari e il meccanismo d'azione che rappresentano la base essenziale per assicurare e predire la sicurezza dell'uso sull'uomo delle terapie basate su cellule staminali mesenchimali. Infine, è stato sottolineato che condurre una sperimentazione clinica osservando gli standard scientifici di eccellenza e la normativa vigente è la condizione essenziale e irrinunciabile per dimostrare l'efficacia di queste terapie. All'organizzazione del meeting hanno contribuito gli Ospedali Pediatrici Burlo di Trieste e Bambino Gesù di Roma, che hanno anche supportato gli aspetti scientifici dell'incontro, definendo l'agenda dei lavori e i relatori, in collaborazione con i colleghi europei membri del Cat e del Pdco".