Milano, 11 ott. (AdnKronos Salute) – Sessantaquattro giorni. Tanto è durato il percorso a velocità record che ha portato all’approvazione in Italia – con pubblicazione in Gazzetta ufficiale il 27 settembre – di nusinersen, il farmaco della speranza per i bambini colpiti da atrofia muscolare spinale (Sma), grave malattia che indebolisce progressivamente la muscolatura e rappresenta la principale causa genetica di morte infantile. Nusinersen è la prima terapia al mondo per il trattamento di questa patologia. E a partire da ottobre 2016 è stato protagonista di uno dei più ampi programmi di accesso allargato (Eap) a un farmaco non ancora approvato per una malattia rara.
In Italia Biogen ha supportato e reso possibile la distribuzione in via compassionevole a circa 130 bambini con la forma più grave di Sma, quella di tipo 1. E adesso, annuncia Daniela Lauro, presidente nazionale dell’associazione Famiglie Sma, con l’autorizzazione all’immissione in commercio concessa dall’agenzia del farmaco Aifa, “tutti gli italiani affetti dalla malattia potranno sottoporsi alla cura”. Si stima circa 850 pazienti, spiegano gli esperti oggi durante un incontro a Milano. “I risultati clinici confermano l’efficacia e la sicurezza di nusinersen in un ampio spettro di pazienti affetti da Sma, con miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e nella riduzione del rischio di morte nei bambini”, sottolinea Eugenio Mercuri, dell’Unità operativa complessa di neuropsichiatria infantile, Policlinico universitario Gemelli di Roma.
“E’ tempo di festeggiare – dice Lauro – I risultati clinici ci fanno sperare che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa”. Quello raggiunto, però, non è solo un traguardo: “E’ l’inizio di un percorso che prevede molte altre tappe da raggiungere”, avverte. A cominciare, spiegano Mercuri ed Enrico Bertini dell’Unità di malattie neuromuscolari e neurodegenerative dell’ospedale Bambino Gesù di Roma, da una diagnosi sempre più precoce fino a una riorganizzazione dei centri per accogliere il nuovo scenario aperto dall’avvento della terapia. (segue)