Roma, 15 nov. (AdnKronos Salute) – Dna modificato in una persona vivente per curare una grave malattia. Scienziati statunitensi per la prima volta hanno provato a modificare un gene direttamente nel corpo di un uomo per cambiarne in modo permanente il suo Dna e cercare così di curare una malattia. L’esperimento che sta facendo il giro del mondo è stato realizzato lunedì all’Ucsf Benioff Children’s Hospital di Oakland (California) su Brian Madeux, 44 anni, affetto da una rara malattia metabolica, la sindrome di Hunter. I primi segni per capire se l’approccio sta funzionando si avranno in un mese, ma entro tre mesi si saprà con sicurezza se il trattamento è riuscito. In caso di successo, si potrebbe dare un grande impulso alla terapia genica.
Finora gli scienziati hanno già eseguito l’editing genetico su geni umani, alterando le cellule in laboratorio e poi reimmettendole nei pazienti. In questo caso però la tecnica usata è diversa dalla Crispr, le ‘forbici genetiche’ usate per il ‘taglia e incolla’ del Dna. Madeux ha infatti ricevuto miliardi di copie di un gene correttivo e un ‘bisturi genetico’ per tagliare il suo Dna in un punto preciso. E’ un po’ come inviare un mini-chirurgo nell’organismo per piazzare il nuovo gene esattamente al posto giusto. La tecnica sperimentale si chiama ‘nucleasi delle dita di zinco’ ed è composta di tre parti: il nuovo gene e due ‘dita di zinco’ proteiche.
Le istruzioni per intervenire sul Dna sono all’interno di un virus, incapace di infettare ma modificato proprio per fare da vettore. “Noi tagliamo il Dna, lo apriamo, inseriamo un gene e richiudiamo tutto. In modo invisibile”, spiega alla stampa Usa Sandy Macrae, presidente di Sangamo Therapeutics, la compagnia californiana che sta testando questo approccio per due malattie metaboliche e per l’emofilia. “Diventa parte del tuo Dna e lo sarà per il resto della vita”. (segue)