Milano, 9 feb. (AdnKronos Salute) – ‘Effetto jolly’ – con risposte intorno all’80% contro diverse forme di cancro, che arrivano al 100% in pazienti con particolari profili genetici -per un farmaco frutto della ricerca italiana. Nuovi dati confermano l’efficacia e la sicurezza di entrectinib, molecola nata alle porte di Milano al Nerviano Medical Sciences (Nms), avviata allo sviluppo clinico dal Niguarda Cancer Center e dall’Istituto nazionale tumori (Int) del capoluogo lombardo, e quindi sperimentato su scala mondiale grazie all’azienda farmaceutica americana Ignyta. Un lavoro pubblicato su ‘Cancer Discovery’ descrive i risultati ottenuti in 2 sperimentazioni cliniche di fase I che hanno coinvolto centri ospedalieri asiatici, europei e statunitensi.
I 2 trial sono stati condotti su un totale di 119 pazienti, riferiscono gli esperti delle strutture italiane protagoniste della ricerca. Dei 25 che mostravano le caratteristiche idonee per la terapia a base di entrectinib, il 79% ha risposto al trattamento, evidenziando un ottimo profilo di tollerabilità. Nello specifico, in 3 pazienti con riarrangamenti dei geni Ntrk1/2/3 (tumore del polmone non a piccole cellule-Nscls, carcinoma delle ghiandole salivari-Masc e tumore colon retto), il tasso di risposta al trattamento è stato del 100%, con una completa scomparsa delle metastasi cerebrali per il paziente in terapia per Nsclc.
I primi firmatari dello studio sono Salvatore Siena, direttore del Dipartimento di ematologia e oncologia di Niguarda, e Filippo de Braud, direttore del Dipartimento oncologico dell’Int, entrambi professori di oncologia medica all’università Statale di Milano, seguiti dai colleghi del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York. Entrectinib, giunto in fase clinica II, si somministra per bocca e ad oggi è il primo farmaco inibitore di Trk che ha alle spalle un’evidenza clinica di attività, con risultati già pubblicati, per il tumore del polmone non a piccole cellule e i tumori cerebrali. Un esempio di medicina di precisione, con azione mirata contro una serie di bersagli molecolari – i geni Ntrk/2/3, Ros 1 e Alk – che vengono attivati in tumori di diversi tipi istologici.
“Lo studio – spiega una nota – indica che entrectinib è ben tollerato e induce buone risposte cliniche per un’ampia gamma di tumori che presentano le alterazioni ‘bersaglio’ del farmaco, e che comprendono sottopopolazioni del tumore al polmone non a piccole cellule, il tumore del colon retto, il carcinoma delle ghiandole salivari, il melanoma e il carcinoma renale. Gli effetti sono stati rilevati già dopo 4 settimane di terapia, e il paziente che mostra la risposta più prolungata è in trattamento con il farmaco da oltre 2 anni e mezzo con benefici che tuttora continuano”. Inoltre, “grazie alla sua capacità di attraversare la barriera emato-encefalica”, entrectinib “si è dimostrato efficace anche per trattare quei pazienti in cui il tumore conduce alla formazione di metastasi cerebrali”.
“Questi risultati positivi delineano le potenzialità di entrectinib come terapia per pazienti con tumori che presentano i bersagli molecolari Trk e Ros-1 – afferma Siena, primo autore della ricerca – Guardiamo con molta attenzione al nuovo farmaco, che per la sua versatilità si è dimostrato efficace per tanti tipi di tumori e in grado di agire sulle neoplasie cerebrali”. Rileva de Braud, autore principale: “Per la prima volta una sperimentazione di fase I ha portato a voler sviluppare un farmaco in un ‘basket trial’ su tumori diversi, basandosi sulle loro caratteristiche molecolari e non sull’istologia. Tutto ciò è entusiasmante ed estremamente innovativo, perché ci stiamo spostando da una classificazione istologica a una molecolare per terapie sempre più efficaci”.
“Siamo orgogliosi che un farmaco nato nei nostri laboratori stia rapidamente avanzando nel percorso di sviluppo, dando ai pazienti i benefici attesi sulla base delle ipotesi molecolari”, conclude Elena Ardini, responsabile presso Nms del progetto che ha scoperto entrectinib.