Farmaci: in Italia anticorpo sottocute per emofilia A con inibitori

Milano, 12 dic. (AdnKronos Salute) – Si somministra sottocute una volta a settimana ed è dedicato ai pazienti di tutte le fasce d’età con emofilia A che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII della coagulazione del sangue, proteina carente nei malati con forma A della patologia, che a causa di questi inibitori diventano ‘resistenti’ alla terapia sostitutiva standard. E’ ora disponibile in emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in questa tipologia di pazienti. La terapia innovativa mima l’azione del fattore VIII legandosi ai fattori IXa e X, necessari per attivare la naturale cascata della coagulazione. Promuovendo l’attivazione di questi due fattori, si ripristina il normale processo di coagulazione del sangue.
“Per chi ha sviluppato inibitori, la disponibilità di emicizumab costituisce una risposta concreta e importante fornendo una soluzione a coloro che, fino a oggi, disponevano di trattamenti sub-ottimali”, sottolinea Flora Peyvandi, professore ordinario di Medicina interna dell’università degli Studi di Milano, durante un incontro promosso da Roche nel capoluogo lombardo. “Emicizumab ha infatti dimostrato, nel trattamento dei pazienti con inibitori, un’efficacia di gran lunga superiore al precedente trattamento con agenti bypassanti, dimostrando una riduzione dell’87% dei sanguinamenti trattati nei pazienti adulti”.
L’emofilia A è una malattia rara ed ereditaria del sangue, caratterizzata dal deficit del fattore VIII (FVIII). Colpisce circa 4.000 persone in Italia, di cui il 50-60% presenta una forma grave. L’attuale standard terapeutico con FVIII è correlato nel 30% dei casi allo sviluppo di inibitori, che rappresentano una delle più gravi complicanze, esponendo a un aumentato rischio di sanguinamenti, danno articolare e disabilità, con la necessità di prolungate e frequenti infusioni. I dati relativi alla nuova terapia mostrano che nei pazienti pediatrici il 94,7% ha manifestato zero sanguinamenti durante la profilassi con emicizumab e si è osservata una riduzione del 99% del tasso di sanguinamento rispetto alla terapia precedente. Nei pazienti adulti e adolescenti, la profilassi con emicizumab ha determinato una riduzione del tasso di sanguinamenti dell’87% rispetto al trattamento episodico con agenti bypassanti e del 79% rispetto alla profilassi con questi ultimi.
“E’ una nuova era nel trattamento dell’emofilia A per pazienti con inibitori”, evidenzia Giancarlo Castaman, del Centro malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda ospedaliero-universitaria Careggi di . L’esperto parla di “un profilo di elevata efficacia e clinica” per quella che è “la prima terapia con somministrazione sottocutanea una volta a settimana”. Caratteristiche che aprono “prospettive senza precedenti nella gestione della patologia e nella vita delle persone con emofilia A con inibitori”.
Emicizumab, ricorda Elena Santagostino, presidente dell’Associazione italiana centri emofilia (Aice), “ha ottenuto il riconoscimento dell’innovatività da parte dell’Agenzia italiana del farmaco Aifa. Un’ulteriore conferma” del valore clinico “è stata appena presentata al Congresso americano Ash” e riguarda proprio i risultati osservati nello Haven 2 sui pazienti pediatrici under 12. “L’incremento delle possibilità terapeutiche – interviene la presidente di FedEmo (Federazione Associazioni emofilici), Cristina Cassone – consente a ogni singolo paziente di trovare con più facilità il regime maggiormente appropriato alle proprie necessità, rispondendo a quel concetto di personalizzazione del trattamento che riteniamo debba costituire un cardine nella cura delle persone con emofilia”.
In particolare nei pazienti con inibitori, “dove le possibilità di trattamento sono ad oggi limitate e parziali, in un contesto di qualità della vita che risulta in molti casi sensibilmente compromessa”, puntualizza. “I dati fin qui disponibili su emicizumab (studi registrativi e uso clinico nei Paesi dove è già in commercio) – aggiunge Andrea Buzzi, presidente di Fondazione Paracelso – incoraggiano gli emofilici, e in particolare chi è gravato dalla complicanza dell’inibitore, a sperare in un significativo miglioramento delle loro condizioni di salute e della qualità di vita in generale, grazie anche alla via di somministrazione sottocute, meno problematica dell’endovenosa”.
“Se questi dati troveranno la conferma che ci auguriamo – prosegue Buzzi – è presumibile che nei prossimi anni cambieranno i bisogni clinici e sociali delle persone con emofilia. Le organizzazioni di pazienti si sforzeranno di dare risposte adeguate al mutato quadro, e così siamo certi che faranno le altre componenti del sistema assistenziale, a cominciare dagli operatori e dalle istituzioni sanitarie”. Emicizumab ha ottenuto l’approvazione anticipata da parte dell’Agenzia europea del farmaco Ema, a cui si è aggiunta la designazione di farmaco innovativo da parte dell’Aifa. L’anticorpo è attualmente disponibile in classe A (come pubblicato in Gazzetta Ufficiale) e, in virtù dell’attribuzione del riconoscimento dell’innovatività terapeutica, l’accesso a livello regionale è immediatamente garantito tramite ospedali e aziende sanitarie locali e a carico del sistema sanitario con il Fondo appositamente stanziato.
Come per ogni farmaco nuovo, c’è il banco di prova del suo ingresso nella vita reale dei pazienti e dei risultati che si vedranno al di fuori degli studi. “Tutti i pazienti devono essere tracciati e seguiti. E questo significa pensare anche a un Registro nazionale”, riflette Peyvandi. L’impegno degli specialisti, aggiunge Castaman, “sarà nel garantire un monitoraggio appropriato. Sarà necessario uno sforzo organizzativo e anche le Regioni dovranno dare risposte. Perché il farmaco va utilizzato al meglio e i pazienti si trovano su tutto il territorio e richiedono una gestione capillare”. “La rete di centri di riferimento va senz’altro riconosciuta e supportata”, chiosa Santagostino, anche perché l’accesso a questa opportunità terapeutica sia garantito ai pazienti che ne hanno bisogno.
“L’approvazione di emicizumab nell’area terapeutica dell’emofilia A riflette il nostro impegno nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni terapeutiche d’avanguardia che possano aiutare a ridefinire gli standard di cura per quelle aree in cui persistono bisogni da colmare – dichiara Anna Maria Porrini, direttore medico Roche Italia – Il riconoscimento dell’innovazione terapeutica e dell’efficacia di emicizumab da parte degli enti regolatori ci rende orgogliosi dell’importante cambiamento che questo comporta nella vita dei pazienti, dei loro familiari e anche per i clinici nella gestione di questa patologia rara e complessa. Un impegno sarà ora fare in modo che anche i pazienti con emofilia A senza inibitori possano beneficiare di questo trattamento e su questo aspettiamo i vari step”.